Nieuwe medicatie maakt mucoviscidose leefbaarder
Uit cijfers blijkt dat in ons land gemiddeld elke week een kind geboren wordt met mucoviscidose. De erfelijke, levensbedreigende taaislijmziekte veroorzaakt infecties en chronische bronchitis, die de longen op termijn zodanig aantasten dat ze niet meer werken. Een nieuwe combinatietherapie brengt hoop voor muco-patiënten. Testen op meer dan 1.000 mensen tonen aan dat lumacaftor en ivacaftor de longfunctie verbeteren en de algemene levenskwaliteit verhogen.
Mensen die lijden aan mucoviscidose, ook wel cystic fibrose (CF), halen over het algemeen de leeftijd van veertig niet. Een afwijkend gen zorgt ervoor dat ze moeten opgroeien met een taai longslijmvlies dat dienst doet als broeihaard voor bacteriën. Infecties en chronische bronchitis tasten het longweefsel zwaar aan. Muco zorgt naast ademhalingsproblemen ook voor een verstoorde spijsvertering en kan zelfs suikerziekte en darmverstoppingen uitlokken.
Leefbaar
De ziekte is ongeneeslijk. De meeste patiënten moeten het stellen met antibiotica om infecties te voorkomen of te bestrijden, slijmverdunnende medicatie en kinesitherapie om de luchtwegen vrij te maken. Een nieuwe combinatietherapie richt zich nu op het microscopische mechanisme dat het zout- en watergehalte in de longen regelt.
Uit de testresultaten van 1.108 patiënten, gepubliceerd in New England Journal of Medicine, blijkt dat mensen die de cocktail van lumacaftor en ivacaftor gedurende 24 weken namen, beter werkende longen hadden. Bovendien sterkten heel wat proefpersonen ook aan door een gezonde gewichtstoename.
Hoopgevend
"Dit toont aan dat we de basisproblemen door mucoviscidose kunnen aanpakken. We verwachten dat dit een fundamentele behandeling wordt. Bij kinderen zou het de ziekte kunnen afremmen. Of het de levensverwachting ook verhoogt, valt nog af te wachten, stelt professor Stuart Elborn van de Queen's University Belfast.
Omdat verschillende soorten fouten in het DNA kunnen leiden tot cystic fibrose, schatten experten dat ongeveer de helft van alle muco-patiënten gebaat zou zijn met deze nieuwe behandeling. De combinatietherapie wordt momenteel onder de loep genomen door gezondheidswaakhonden wereldwijd.
